近日，由中国医学科学院阜外医院主任医师欧阳晨曦领衔的科研团队，在利用间充质干细胞（mesenchymal stem cells，MSCs）治疗儿童自闭症谱系障碍（autism spectrum disorders，ASD）的临床试验中取得突破性进展。这是继美国的两例自闭症儿童经MSC治疗后完全康健的报道之后，再次在我国取得突破性研究进展。

2024年11月，在海南博鳌颖奕国际医学中心经过严格的伦理审查，通过了欧阳晨曦院士团队的脐带间充质干细胞治疗自闭症的临床研究。一名患有严重ASD的9岁儿童，在经过了4年的各种功能康复与治疗后，均无明显改善的情况下，在博鳌接受了两次MSCs治疗。为了从机理上和客观数据上判断自闭症儿童的确切疗效，这次临床研究创新性的引入了一项新型的核磁共振检查方法（DTI），它有别于传统的MRI只能看到脑组织的一般结构，它能清晰的显示出脑组织，尤其是白质区域的神经纤维和回路的分布与发育。而自闭症儿童的症状正是由于神经发育不健全所导致的，过去传统都是依靠各种神经问卷量表来评判自闭症的轻重度，缺乏客观的检查方法，现在我们通过DTI检查，可以非常直观的看到脑组织神经发育的改变，为自闭症儿童各种不同的神经发育缺陷所产生的各种不同症状，都可以形成客观的分析依据。

本研究对该患儿在每次治疗后3个月进行DTI评估，发现患者的大脑神经网络在治疗前后发生了显著变化；此外，患者在社交能力、语言沟通能力和行为症状方面表现出明显改善，初步推断其改善可能与MSCs对大脑神经网络的修复和再生有关。这些积极的变化不仅为患者及其家庭带来了希望，为自闭症的治疗开辟了新的方向，也初步揭示了MSCs治疗儿童ASD的安全性和有效性。

ASD是一种复杂的神经发育性疾病，患者常常面临社交交流障碍、重复行为以及感知觉异常等核心症状。由于自闭症本身发病机制的复杂性，导致患者在发病症状、严重程度上差异很大，因此只能根据其核心症状和相关症状进行观察性方法和心理检测诊断。传统的治疗方案多以对症治疗为主，但效果有限。近年来，随着对自闭症免疫-神经轴异常机制的深入了解，MSCs因其免疫调节和神经修复功能而被视为一种创新疗法。MSCs是中胚层起源的祖细胞群，具有强大的增殖能力和多向分化能力，还有免疫调节功能、来源方便、易于分离培养、表面抗原不明显、异体移植排异较轻等特点。有研究指出，干细胞的旁分泌、免疫调节作用是治疗ASD的潜在机制。ASD患者是患有精神疾病的群体，其大脑中的神经发生通常缓慢而有限，且ASD患者表现出先天性和适应性免疫失衡，其免疫系统通常产生异常且强烈的促炎细胞因子，这些改变会导致长期免疫失调；相关研究表明，ASD患者大脑的某些神经细胞（星形胶质细胞、小胶质细胞及浦肯野细胞等）形态与数量存在异常。而干细胞的免疫调节和分化能力可恢复这些免疫改变和神经发生。

对于自闭症是否是遗传性疾病，还是免疫紊乱导致的神经发育异常，本研究中引入了神经特异性烯醇化酶的指标检测。患儿在治疗前该指标超过正常值十倍以上，但是在治疗后三个月就已经完全恢复正常，而且之后一直保持正常。间接证明MSC是通过调节免疫环境，从而改善了脑神经的发育环境，让神经纤维重新发言生长。这也是对自闭症的病因学研究一次重大的突破。欧阳晨曦院士团队的这一突破性进展为自闭症儿童提供了新的治疗希望。随着研究的深入和技术的不断发展，我们期待未来能有更多关于该疗法的研究成果，为自闭症患者带来更好的治疗选择。

（上图左四：俄罗斯自然科学院外籍院士、中国医学科学院阜外医院主任医师欧阳晨曦；上图右四：中国文化信息协会会长吴江）

2025年7月9日，中国医学科学院阜外医院主任医师欧阳晨曦领衔的科研团队与中国文化信息协会等一行到访中国网·康养中国频道，各方就开展康养领域的合作进行深度沟通。

欧阳晨曦院士领衔的科研团队是一家以国家级创业领军人才为核心的研发型生物制药团队，主要从事免疫治疗技术的研发和应用。欧阳晨曦院士是俄罗斯自然科学院外籍院士，中国医学科学院阜外医院主任医师、研究生导师，至今已完成各类血管外科手术达3000例，其中大血管手术近300例，是中国现代普外开拓者、被誉为“中国外科之父”的裘法祖院士的关门弟子。

欧阳晨曦院士团队的这一突破性进展，不仅为万千自闭症儿童家庭点亮了希望之光，更标志着我国在干细胞治疗神经发育性疾病领域迈出了坚实一步。随着研究的持续深入与技术的迭代升级，间充质干细胞疗法有望为自闭症治疗提供更精准、更高效的解决方案，改写更多患者的生命轨迹。

未来，中国网・康养中国频道将与欧阳晨曦院士团队开展深度合作，将进一步整合资源，在血管健康、细胞治疗等领域探索更多可能性，通过共同发起“颈动脉健康周” 等公益活动传递科学关怀。相信在科研力量与社会各界的共同推动下，医学创新将不断突破边界，为守护生命健康注入源源不断的动力。